Cientistas conseguiram deter uma doença cerebral rara e letal com uma terapia genética experimental que usa uma versão desativada do vírus da aids , informa um estudo publicado esta semana na revista Sciense.
A equipe internacional usou uma forma desativada do HIV para levar genes funcionais aos cérebros de dois garotos com a doença adrenoleucodistrofia ligada ao cromossomo X (ALD). Seu sucesso pode determinar futuros tratamentos.
Patrick Aubourg, da Universidade de Descartes em Paris, que liderou o estudo, disse que esta foi a primeira vez em que cientistas conseguiram usar a técnica de entrega, derivada do HIV, para terapia genética de maneira bem-sucedida, e a primeira vez em que qualquer tipo de terapia genética foi utilizada de maneira bem-sucedida contra uma doença cerebral severa.
"Até agora nós tratamos dois meninos, e podemos dizer com confiança que, mais de dois anos após a terapia genética, suas doenças cerebrais foram superadas", disse. A doença, que apareceu no filme de 1992 O Óleo de Lorenzo, é uma condição hereditária rara causada pela deficiência em uma proteína envolvida na degradação de ácidos graxos.
O doente sofre de uma perda gradativa da bainha de mielina, a camada que protege as fibras nervosas do cérebro, levando a problemas como cegueira, surdez, convulsões e demência progressiva. A doença, ligada ao cromossomo X, afeta meninos em torno dos 6 anos de idade. Eles normalmente morrem antes da adolescência.
Fonte: Reuters
